Liek podľa vedcov funguje. Vilkovi rodičia naň však potrebujú ešte dva milióny eur
Rodina z Košíc sa snaží prepísať osud trojročného Vilka. Dva milióny eur už vyzbierali, ďalšie takmer dva milióny však ešte potrebujú. „Vilko sa nedávno hral s bračekom a sesternicou na dvore a prišiel za nami s plačom, že beží pomaly. Začína to cítiť,“ hovorí jeho otec Richard Olexa.
Vilko má vzácny typ Duchennovej svalovej dystrofie a o pár dní dovŕši tri roky. Hoci pravidelne navštevuje fyzioterapeuta, chodí na hipoterapiu a rodičia s ním každý deň cvičia, nedokáže vyjsť sám po schodoch, ťažko vstáva a padá aj na rovnom povrchu.
Jeho rodičia vkladajú nádeje do lieku, ktorý pre dieťa vyvíjajú špičkoví vedci. Podľa najnovších správ funguje tak, ako odborníci predpokladali. Bez liečby totiž chlapci s Duchennovou svalovou dystrofiou zostávajú odkázaní na vozík už okolo desiateho roku života a mnohí sa nedožijú ani tridsiatky.
Rodina doposiaľ vyzbierala približne 2,3 milióna eur. Podporili ich tisíce individuálnych darcov a desiatky ľudí zorganizovali lokálne zbierky – napríklad počas cukrárskej akcie, počas takmer 350-kilometrov dlhého behu od Tatier k Dunaju, na Ceste hrdinov SNP či prostredníctvom predajcu časopisu Nota Bene.
Vyzbierané peniaze sa pretavujú do výsledkov. Vedci pod vedením profesora Nicolasa Weina z Univerzity v Nantes pracujú na príprave génovej terapie pre Vilka, ktorú už otestovali na jeho bunkách. „Náš terapeutický prístup pomáha poškodenú časť preskočiť a vytvoriť skrátenú, ale funkčnú formu dystrofínu. Prvá séria testov na Vilkových bunkách potvrdila, že navrhnutý mechanizmus funguje,“ vysvetľuje profesor Wein.
Na druhej fáze vývoja spolupracujú odborníci z Francúzska, Spojených štátov, Belgicka, Česka a Slovenska. Bezpečnostné a toxikologické testy prebehnú v Českej republike. Výsledky by mohli byť známe v prvom polroku 2027, finálna dokumentácia v treťom štvrťroku toho istého roka. Výslednú dávku má vyrobiť špecializované pracovisko v Spojených štátoch a klinické podanie sa pripravuje v Univerzitnej nemocnici L. Pasteura v Košiciach, podľa všetkého začiatkom roka 2028.
Slovenskú odbornú časť projektu koordinuje profesor Matej Škorvánek z Lekárskej fakulty Univerzity Pavla Jozefa Šafárika a Univerzitnej nemocnice L. Pasteura Košice. „Išlo by o vôbec prvé podanie tohto konkrétneho liečiva človeku na svete,“ uviedol profesor Škorvánek.
Rodičia sa zároveň podieľajú na organizácii dvojdňového medzinárodného workshopu zameraného na pacientov s DMD, ktorý pripravuje Lekárska fakulta UPJŠ v Košiciach pod záštitou profesora Škorvánka. Na Slovensku totiž takmer neexistujú rehabilitační špecialisti, fyziatri či logopédi, ktorí dokážu pracovať s deťmi s DMD.
O Vilkovom ochorení sa rodičia dozvedeli, keď mal 16 mesiacov. Richard Olexa sa na konferencii v americkom Texase stretol s vedcom, ktorý by pre Vilka vedel pripraviť génovú terapiu. Vývoj liečby stojí takmer štyri milióny eur.
Liek, ktorý by dokázal zastaviť progres ochorenia, zatiaľ neexistuje. Génová terapia, ktorú pre Vilka vyvíjajú, je jeho jedinou nádejou.
